P42-AONYS® : Une nouvelle arme contre la maladie de Huntington
En étudiant le processus d’agrégation de la Huntingtine mutée dans des cellules HeLa, l’équipe de Florence Maschat a identifié un peptide de 23 acides aminés (P42) dans la séquence de la protéine qui inhibe spécifiquement la formation des agrégats. Cet effet protecteur de P42 a été confirmé sur des modèles de Drosophile exprimant divers variants de la protéine humaine mutée.
Pour améliorer l’efficacité de P42 nous avons développé une nouvelle stratégie combinant un peptide TAT favorisant la pénétration cellulaire avec une microémulsion AONYS® permettant une administration par voie muqueuse de ce peptide et son passage à travers la BHE.
Une collaboration a été menée avec cette équipe afin d’évaluer le potentiel thérapeutique du peptide P42 dans un modèle de souris transgéniques (R6/2). Les résultats ont montré un effet protecteur de P42T- AONYS® en traitement pré- et post-symptomatique et suggèrent donc que ce produit pourrait constituer une nouvelle arme contre la maladie de Huntington (voir notre publication, Arribat et al. 2014). De fait, le peptide P42 a reçu le label de “médicament orphelin” par les autorités de santé.